Плацебо — неактивна речовина, що використовується в клінічних дослідженнях

Плацебо — це втручання, що не має терапевтичного ефекту; його часто називають «пустишкою» або імітаційним лікуванням. В онкологічних дослідженнях плацебо найчастіше виготовляють у формі інертних таблеток, капсул або інфузій фізіологічного розчину, які за зовнішнім виглядом ідентичні досліджуваній терапії. Воно слугує важливим експериментальним контролем, щоб врахувати психологічні очікування, природні коливання симптомів хвороби та упередженість спостерігачів.

В онкології етичні норми вимагають, щоб учасники ніколи не залишалися без життєво необхідної або стандартної терапії. Відповідно, плацебо зазвичай поєднують із поточним стандартом надання допомоги — наприклад, порівнюючи стандартну хіміотерапію плюс новий таргетний препарат зі стандартною хіміотерапією плюс плацебо. Такий суворий дизайн дослідження гарантує, що будь-яка виявлена користь чи небажані явища можуть бути однозначно віднесені до дії досліджуваного засобу.

Для тих, хто розглядає можливість участі в клінічному дослідженні, розуміння ролі плацебо дає впевненість у власній безпеці та стандартах лікування. Багато пацієнтів хвилюються, що в разі включення в дослідження вони залишаться «без лікування». Усвідомлення того, що в онкологічних дослідженнях плацебо майже завжди поєднують зі стандартними терапевтичними схемами, допомагає подолати страх і сприяє прийняттю виважених рішень. У документах інформованої згоди чітко зазначено, чи передбачає дослідження плацебо, які шанси його отримати та як контролюватимуться побічні ефекти або прогресування захворювання. Така прозорість дає змогу пацієнтам об'єктивно оцінювати можливості участі в наукових програмах.

Плацебо не є біологічним маркером, тому діагностичних тестів для нього не існує. Натомість у клінічних дослідженнях оцінюють, як пацієнти, які отримують плацебо, реагують порівняно з тими, хто приймає експериментальний препарат. Протоколи досліджень відстежують стандартизовані клінічні біомаркери, включаючи розмір пухлини за даними комп'ютерної томографії (КТ), рівень циркулюючих пухлинних маркерів та показники загального аналізу крові. Порівнюючи динаміку лабораторних показників і результати візуалізації між активною групою та групою плацебо, дослідники неупереджено вимірюють виживаність без прогресування, загальну виживаність і токсичність, пов'язану з лікуванням.

Плацебо використовується в клінічних дослідженнях практично при всіх видах раку, особливо у фазі III рандомізованих контрольованих досліджень. До типових напрямків належать поширений рак грудної залози, недрібноклітинний рак легень, колоректальний рак, рак передміхурової залози, а також гематологічні злоякісні новоутворення, такі як лейкемія або лімфома. При кожному з цих захворювань плацебо застосовують під час тестування додаткової терапії — наприклад, при поєднанні новітніх імунопрепаратів або таргетних інгібіторів кіназ зі стандартною системною хіміотерапією чи гормональними засобами, щоб встановити, чи забезпечує новий агент переваги у виживаності або відповіді на терапію.

Використання плацебо безпосередньо визначає, чи отримає новий препарат офіційне регуляторне схвалення, щоб стати новим стандартом лікування. Якщо дослідження демонструє, що додавання експериментального препарату перевершує додавання плацебо до базової терапії, клінічні настанови змінюються в усьому світі. Для конкретного пацієнта правила протоколу визначають, коли відбувається «розсліплення» (unblinding) — з'ясування того, чи отримувала людина плацебо, чи активний препарат. Це нерідко дозволяє пацієнтам із групи плацебо перейти на активне лікування в разі прогресування онкологічного захворювання.